Povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje idući tjedan odlučit će odobrava li se financiranje terapije lijekom givinostat, jedinog lijeka u cijeloj Europi za liječenje Duchennove mišićne distrofije (DMD), rijetke bolesti koja pogađa uglavnom mušku djecu. Udruzi DMD Hrvatska, koja posljednjih tjedana provodi kampanju podizanja svijesti ovoj rijetkoj genetskoj bolesti koja uništava mišiće. Podrška im dolazi sa svih strana, a sada su je iskazala i javna tijela te krovne udruge pacijenata. Podršku DMD dječacima dali su pravobranitelj za osobe s invaliditetom Darijo Jurišić, predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Sara Bajlo te predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić.
Pravobranitelj za osobe s invaliditetom Darijo Jurišić kaže da iza svake rijetke bolesti stoje ljudi i obitelji koje ne mogu čekati te naglašava da pacijentima treba omogućiti pristup terapiji bez odgoda.
- Nakon upućenih preporuka Pravobranitelja za osobe s invaliditetom, i ovim putem podržavamo nastojanja Udruge DMD Hrvatska i obitelji dječaka da se lijek givinostat učini dostupnim osobama oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije jer pravodoban pristup liječenju može značajno utjecati na tijek bolesti i kvalitetu života. Stoga pozivamo nadležne da učine sve što je u njihovoj nadležnosti kako bi se i ovim pacijentima omogućio pristup terapiji bez nepotrebnih odgoda - kazao je Jurišić.
Podršci se pridružuju i predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Sara Bajlo i predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić.
- Hrvatski savez za rijetke bolesti daje punu podršku djeci oboljeloj od Duchenneove mišićne distrofije i njihovim obiteljima. Vjerujemo da svako dijete kojem terapija može pomoći zaslužuje pravodoban pristup liječenju. Uoči odluke koja će se donositi 14. srpnja očekujemo da će u središtu biti dobrobit pacijenata, medicinski dokazi i mišljenje struke. Kod ovakvih progresivnih bolesti vrijeme je iznimno važno i zato se nadamo pozitivnoj odluci za djecu koja nemaju vremena čekati - poručila je Bajlo.
Više od trideset godina stojim uz dječake s Duchenneovom mišićnom distrofijom i njihove obitelji. Gledala sam njihovu hrabrost, njihovu borbu i njihovu neizmjernu želju za životom unatoč bolesti koja neumoljivo oduzima snagu, pokret i na kraju dah. Na početku svoje karijere, u jednoj godini izgubila sam deset dječaka. Taj gubitak ne blijedi. On ostaje trajni podsjetnik koliko je svaki dan njihova života neprocjenjiv, kazala je Mirić.
- Danas imamo priliku učiniti nešto drugačije. Givinostat nije samo još jedan lijek već nada da se progresija bolesti može usporiti, da se mogu očuvati motoričke funkcije, a time i rad srca i dišnih organa. To znači više od medicinskog napretka. To znači više dana igre, više zagrljaja, više smijeha. To znači djetinjstvo koje traje dulje - poručila je.
Za ove dječake svaki dodatni dan nije samo dan više. To je prilika da budu djeca, sinovi i prijatelji. To je prilika njihovim roditeljima da još duže uživaju u njihovu životu, napominje. Posebno ju je dirnula podrška mladih ljudi koji danas žive s Duchenneovom mišićnom distrofijom, ali zbog svoje dobi više ne mogu ostvariti korist od givinostata.
- Iako je za njih ova terapija stigla prekasno, oni svojim glasom i iskustvom poručuju da žele da mlađe generacije dobiju priliku koju oni nisu imali. Njihova nesebičnost podsjeća nas da se borba za dostupnost liječenja ne vodi samo za današnje dječake, nego i u čast svih onih koji su odrastali bez mogućnosti koje medicina danas pruža. Pozivam nadležne institucije, donositelje odluka i cijelu javnost da prepoznaju važnost ovog trenutka. Uvrštavanje givinostata na listu dostupnih terapija nije samo zdravstvena odluka – to je odluka o dostojanstvu, o jednakosti i o pravu na život ispunjen nadom - poručila je Mirić.
Predsjednica Udruge DMD Hrvatska Tina Vučković ističe kako je ova ova podrška nevjerojatno važna, ne samo za DMD dječake i njihove obitelji, već i za sve osobe s invaliditetom i ljude koji boluju od rijetkih bolesti.
- Mi smo doista ganuti podrškom koja tjednima dolazi iz cijele Hrvatske, DMD dječaci vam to nikada neće zaboraviti jer njima je ova terapija jedina šansa. Još jednom apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke o odobrenju vodi računa i o tome da vrijeme curi. Mi vjerujemo u partnerski odnos s HZZO-om i sigurni smo da će uvažiti apele koji stižu iz cijele zemlje - navela je Vučković.
Duchennova mišićna distrofija genetski je poremećaj uzrokovan mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina. Zbog te mutacije tijelo ne može proizvoditi funkcionalni distrofin, zbog čega su mišićna vlakna osjetljiva na kontinuirano oštećenje, kroničnu upalu i otežanu regeneraciju. Kako bolest napreduje, mišićna slabost se pogoršava, a bolesnici postupno gube sposobnost hodanja. Bolest nažalost zahvaća i srce i pluća, pa je životni vijek oboljelih jako kratak. Zbog svega toga su rano otkrivanje ove bolesti i kontinuirana terapija, imperativ.
U Hrvatskoj boluje oko 60 dječaka, njih 20 mogu primiti ovu terapiju, dok su četvorica kritično. Givinostat je jedina dostupna terapija za djecu koja značajno usporava progresiju bolesti, spašava i produljuje živote. Na razini EU terapija je odobrena prije točno godinu dana, a u našem susjedstvu su je već odobrile Italija, Slovenija, Mađarska i Bosna i Hercegovina. Jedino još Hrvatska čeka.
Izvor: 24sata.hr
