Budući da se ne može djelovati na otklanjanje uzroka, terapija NMB bolesti je simptomatska i preventivna: ublažavaju se postojeći simptomi i sprječavaju komplikacije.
Rehabilitacijske metode nisu specifične za pojedine dijagnoze nego su prvenstveno usmjerene prema funkcionalnom deficitu pa rehabilitacija ne mijenja patofiziološki tijek bolesti, ali utječe na funkcionalne mogućnosti bolesnika. Ipak, postoje specifičnosti i načelna sličnost unutar pojedinih temeljnih skupina bolesti pa je dobro poznavanje tih patofizioloških i kliničkih specifičnosti pojedinih oblika NMB nužno za adekvatno provođenje zdravstvene skrbi.
Glavni oblik liječenja u ranom stadiju bolesti je redovna fizička aktivnost s pasivnim istezanjem pogođenih mišića i zglobova u svrhu sprječavanja bolnih skraćenja zglobova i produžavanja perioda tijekom kojeg oboljela osoba može hodati.
Ukoliko nastupi ukočenje zglobova, ortopedska kirurgija može dovesti do olakšanja i poboljšanja funkcije. Ortoze za noge mogu pomoći za neovisno stajanje i hodanje kad su mišići kukova i nogu toliko oslabljeni da je to nemoguće.
Osoba koja više ne može stajati na nogama treba se pomoći odgovarajućim invalidskim kolicima. Potrebno je uspravno sjedenje u krevetu da se spriječi nakupljanje tekućine u plućima. Ako nastane skolioza, mogu se staviti vanjski steznici koji sprječavaju njeno napredovanje ili obaviti kirurški zahvat.
U složenoj rehabilitaciji osoba s NMB postoje tri komponente: medicinska, psihološka i socijalna. Idealno gledano, one bi trebali biti koordinirane i usklađeno provođene, što bi trebalo dovesti do što bolje suradnje rehabilitacijskog tima kako bi u konačnici oboljela osoba imala adekvatnu skrb.
Unazad nekoliko godina došlo je i do prvih konkretnih pomaka u stvaranju lijeka za pojedine oblike NMB . Najprije je 2014. godinu obilježila pojava Atalurena, prvog lijeka za Duchenne mišićnu distrofiju, ali lijeka namijenjenog za samo jednu skupinu specifično nastalih mutacija gena koji uspijeva u određenoj mjeri usporiti progresiju bolesti dok je 2017. godine u Europskoj uniji odobrena Spinraza (nusinersen), prvi lijek za spinačnu mišićnu atrofiju, koji pokazuje dosad neviđene pozitivne rezultate te oboljelima daje nadu ne samo u usporavanje bolesti nego i u vraćanje dijela funkcija. Zbog izuzetno visoke cijene lijeka, Spinraza je tek u travnju 2018. godine uvrštena na Osnovnu listu lijekova HZZO-a, ali samo za osobe mlađe od 18 godina koje nisu na respiratoru.
