Europska agencija za lijekove (EMA) preporučila je uvjetno odobrenje na području Europske unije lijeka Zolgensma® - genske terapije za liječenje SMA.
U današnjem priopćenju za medije EMA je navela kako je Zolgensma indicirana za liječenje:
Za razliku od prošlogodišnjeg američkog te japanskog prošlotjednog odobrenja, EMA nije predložila ograničenja na temelju dobi djeteta, ali, iako se u priopćenju to ne precizira, primjena lijeka će radi poštivanja sigurnosnog profila vjerovatno biti ograničena na djecu unutar određene tjelesne težine.
Uvjetno odobrenje obično ukazuje da podaci nisu dovoljno jasni ili potpuni da bi EMA preporučila potpuno odobrenje, a proizvođač će morati dostaviti dodatne podatke u sljedećih godinu ili dvije. Međutim, lijek se sada zakonski smije propisati, pri čemu EMA zadržava pravo revizije odluke ovisno o podacima dobivenim tijekom daljnjih ispitivanja.
Odobrenje od strane Europske komisije obično se zaključuje u roku od 67 dana od preporuke EMA-e.
Napomena: kako druga točka u kriterijima indikacija ne spominje kliničku dijagnozu, nejasno je odnosi li se to na simptomatsku ili samo nesimptomatski djecu. Detaljnije informacije očekuju se u idućim danima, a EMA-ino službeno priopćenje na engleskom jeziku možete pročitati ovdje:
