„Novosti u terapiji kod neuromuskularnih bolesti“ predstavljene su u okviru Medicinskog savjetovalište održanog 31.01.2023. Savjetovalište je kao i do sada vodila prim. mr. sc. Davorka Vranješ dr. med. koja je objasnila što su to neuromuskularne bolesti i koje vrste postoje. Naglasila je da oblik neuromuskularnih bolesti ovisi o tome koji su živci ili mišići zahvaćeni.
Nakon uvodnog dijela doktorica je predstavila novosti u liječenju neuromuskularnih bolesti te je naglasila da nažalost za većinu neuromuskularnih bolesti još nema lijeka, ovo što se može je pokušati što duže održati pokretljivost pomoću lijeka kortikosteroida i anabolika.
Za neke bolesti je budućnost počela i radi se na razvijanju genske terapije pomoću koje se pokušava nadomjestiti oštećeni protein.
Spinalna mišićna atrofija i Duchenne mišićna distrofija neke su od češćih oblika. To i jest jedan od razloga što je najveći broj dostupnih ljekova njima usmjeren
Spomenula je Spinrazu kao prvi lijek koji se počeo primjenjivati kod osoba sa SMA, važnost što ranije primjene i primjenu lumbalnom punkcijom što bliže motoričkom neuronu. Istaknula je važnost što ranije primjene lijeka zbog boljih rezultata i djelovanja lijeka koji djeluju na očuvane stanice i na taj način produljuju djelovanje potrebnog proteina koji se ubrzano “troši”. Istaknula je Risdiplam kao noviju opciju liječenja, a kod kojeg je primjena lijeka jednostavnija. Budući da lijek ne liječi bolest nego usporava progresiju, za učinkovitost oba lijeka najznačajnija je preostala mišićna snaga u trenutku promjene.
Liječenje antisens oligonukleotidima (Vyondys 53) je jedan novi oblik za koje se nada da će imati dobre rezultate. Koritkosteroidi su dugo u terapiji, ali novi Sinakort je bolji po učinkovitosti i ima puno manje nuspojava. Valomorone ima dobra anti upalna svojstva poput steroida, ali nema nuspojava kao steroid i trebao bi se odobriti tijekom ove godine.
Doktorica je naglasila kako je terapija za osobe oboljele od neuromuskularnih bolesti jako puno napredovala, ali da se još bolji rezultati tek očekuju.
Savjetovalištu su se odazvala 34 sudionika.
