Lijepe vijesti za osobe s Duchenne mišićnom distrofijom (DMD) – Europska komisija je, nastavno na raniju preporuku Odbora za lijekove za ljudsku primjenu (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA), odobrila Duvyzat (givinostat), novi lijek koji predstavlja značajan napredak u liječenju DMD. Ova odluka donosi novu nadu djeci i mladima koji žive s ovom rijetkom i progresivnom bolešću.
Duvyzat je namijenjen osobama s DMD od šest godina i starijih s očuvanom sposobnošću samostalnog hoda koji uzimaju kortikosteroide, neovisno o vrsti genske mutacije. Uzima se oralno, a njegova primjena pomaže usporiti napredovanje bolesti i očuvati mišićnu funkciju.
Odobrenje se temelji na pozitivnim rezultatima kliničkog ispitivanja treće faze – EPIDYS, u kojem je sudjelovalo 179 dječaka koji su pokazali da Duvyzat značajno usporava gubitak pokretljivosti, poboljšava funkciju mišića (NSAA test), smanjuje masnu infiltraciju u mišićima (MRI) i produžuje prosječno vrijeme do gubitka hodanja – s 15,2 na 18,1 godinu.
Većina nuspojava bila je blaga do umjerena, a rezultati su objavljeni u uglednom časopisu The Lancet Neurology.
Lijek je prethodno dobio odobrenje u Sjedinjenim Američkim Državama i Ujedinjenom Kraljevstvu, a u Hrvatskoj će za njegovu distribuciju biti zadužena tvrtka Medis, ekskluzivni partner proizvođača Italfarmaco.
Odobrenje Duvyzata na razini Europske unije označava važan iskorak prema dostupnijem i učinkovitijem liječenju DMD.
Priopćenje tvrtke Medis možete pročitati ovdje.
